Terapia genética para surdez hereditária: Revolução no tratamento com nova técnica injetável

Novo tratamento restaurou a audição em crianças e adultos com mutações no gene OTOF. Entenda como funciona.

O avanço da medicina genética na área da audição

A medicina genética alcançou um novo patamar ao oferecer uma solução inovadora para pacientes com surdez hereditária. Em julho de 2025, pesquisadores anunciaram resultados surpreendentes de uma nova terapia genética injetável, que restaurou a audição de crianças e adultos com mutações no gene OTOF — uma das principais causas genéticas de surdez.

O que é a surdez hereditária e como ela se manifesta?

A surdez hereditária é causada por mutações genéticas que afetam a estrutura ou a função do ouvido interno. Diferente da surdez adquirida (decorrente de infecções, traumas ou envelhecimento), a forma hereditária geralmente se manifesta logo após o nascimento e é permanente.

O gene OTOF é responsável por produzir a otoferlina, uma proteína essencial para a comunicação entre as células ciliadas do ouvido interno e o nervo auditivo. Quando esse gene apresenta falhas, o sinal sonoro não é transmitido corretamente ao cérebro, resultando em surdez profunda.

Como funciona a nova terapia genética para surdez hereditária

A nova terapia utiliza um vetor viral chamado AAV (vírus adeno-associado), já amplamente utilizado em terapias gênicas seguras. Esse vetor carrega uma cópia saudável do gene OTOF diretamente até o ouvido interno do paciente, permitindo que as células produzam a otoferlina funcional.

Após a introdução do gene saudável, a célula começa a sintetizar a otoferlina normalmente. Isso restabelece a sinapse entre as células ciliadas e o nervo auditivo, possibilitando a transmissão dos sinais sonoros e recuperando a capacidade auditiva.

Opal logo após o procedimento

Estudo clínico: aplicação em pacientes de 1 a 24 anos

A pesquisa incluiu 10 pacientes com idades entre 1 e 24 anos, todos com mutações no gene OTOF. Antes da terapia, a média de audição desses pacientes era de 106 decibéis, equivalente ao som de uma motocicleta próxima. Após seis meses, esse limiar caiu para 52 decibéis, o que equivale a uma conversa normal.

Destaque para os pacientes mais jovens

Os resultados mais significativos foram observados em crianças entre 5 e 8 anos, indicando que quanto mais precoce a intervenção, maior a chance de sucesso. Isso se deve à plasticidade neural e à capacidade de adaptação do cérebro em idades mais baixas.

Caso de sucesso: menina de 7 anos recupera a audição

Um dos casos mais emocionantes do estudo foi o de uma menina de 7 anos, que recuperou quase toda a sua capacidade auditiva apenas quatro meses após a aplicação da terapia genética. Antes do tratamento, ela não conseguia ouvir sons cotidianos, mas hoje é capaz de manter uma conversa com sua mãe sem necessidade de aparelhos auditivos.

Este avanço representa muito mais do que uma conquista médica — é a possibilidade de uma vida com mais autonomia, comunicação e inclusão.

Impactos sociais e emocionais da recuperação auditiva

Crianças que nascem com surdez hereditária muitas vezes enfrentam dificuldades no desenvolvimento da fala e da linguagem. A nova terapia genética, ao restaurar a audição em estágios iniciais da vida, possibilita que o cérebro processe os sons em tempo hábil para o aprendizado da linguagem verbal, promovendo uma comunicação mais natural.

Com a audição restaurada, pacientes têm melhor desempenho escolar e maior integração social. Isso reduz a necessidade de métodos alternativos de ensino, como Libras ou leitura labial, e promove uma vivência mais próxima à de crianças ouvintes.

Limitações e desafios atuais da terapia genética

Embora promissora, a terapia genética ainda não está amplamente disponível. O alto custo, a necessidade de centros especializados e os rigorosos critérios de seleção limitam o acesso a esse tratamento revolucionário.

Até agora, o tratamento demonstrou alta segurança e baixos efeitos adversos nos participantes. No entanto, como qualquer terapia emergente, é necessário um acompanhamento de longo prazo para avaliar possíveis reações imunológicas e a durabilidade dos efeitos.

Próximos passos da pesquisa e expansão do tratamento

Com os resultados promissores, os pesquisadores esperam expandir os testes clínicos para mais pacientes e países. O objetivo é obter aprovação regulatória e tornar o tratamento disponível no sistema de saúde, ampliando o acesso a milhares de pessoas com surdez genética.

A terapia genética para surdez hereditária representa um divisor de águas na medicina moderna. Ao restaurar a audição em crianças e adultos com mutações no gene OTOF, essa técnica oferece não apenas som aos ouvidos, mas vida, linguagem e conexão com o mundo. Com a expansão dos estudos, essa inovação tem o potencial de transformar a realidade de milhões de pessoas no futuro próximo.